A 3 anni dalla sua entrata in vigore, dal 12 gennaio 2025 viene finalmente applicata la valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment, HTA), un processo basato su prove scientifiche, che sintetizza le informazioni su questioni mediche, economiche, sociali ed etiche relative all’uso di una tecnologia sanitaria.
Lo sviluppo delle tecnologie sanitarie è un motore fondamentale della crescita economica e dell’innovazione nell’Ue.
Questo settore fa parte di un mercato globale per la spesa sanitaria che rappresenta il 10% del prodotto interno lordo europeo.
Indice
HTA, uno strumento fondamentale
La valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment, HTA) valuta il valore aggiunto delle nuove tecnologie sanitarie per verificare se funzionano meglio, altrettanto bene o peggio delle alternative esistenti.
Risponde a domande cliniche come: “Quanto funziona la nuova tecnologia rispetto alle alternative esistenti?”, ma anche a domande economiche come: “Quali sono i costi per il sistema sanitario”?
Le nuove norme creano un quadro per la valutazione delle tecnologie sanitarie, come i medicinali e i dispositivi medici, promuovendo la collaborazione e il coordinamento tra gli Stati membri dell’Ue.
Le autorità nazionali saranno supportate nel prendere decisioni più tempestive e consapevoli in materia di fissazione dei prezzi e di rimborso delle tecnologie sanitarie e si ottimizzerà la procedura per gli sviluppatori di tali tecnologie, contribuendo a rendere più rapido e ampio l’accesso dei pazienti a prodotti innovativi nuovi e più efficaci.
Le norme si applicheranno alle società che desiderano ottenere un’autorizzazione all’immissione in commercio per i propri prodotti, introducendo un quadro dell’Ue nuovo e permanente per la valutazione delle tecnologie sanitarie, anche attraverso:
- l’introduzione di un fascicolo di presentazione unico a livello dell’Ue per le valutazioni cliniche congiunte al fine di garantire la messa in comune delle risorse a livello dell’Ue e una maggiore qualità scientifica della valutazione delle tecnologie sanitarie in tutta l’Unione, evitando duplicazioni delle valutazioni a livello nazionale
- l’istituzione di procedure più rapide che richiedono il completamento delle valutazioni cliniche congiunte entro 30 giorni dall’autorizzazione del medicinale
- la consultazione sistematica dei pazienti e dei medici durante la preparazione delle valutazioni e il coinvolgimento e la consultazione dei portatori di interessi del settore della valutazione delle tecnologie sanitarie.
La valutazione delle tecnologie sanitarie disciplinate dal nuovo regolamento
Il regolamento si concentra sugli aspetti clinici della valutazione delle tecnologie sanitarie, cioè sulla efficacia e la sicurezza clinica di una nuova tecnologia sanitaria rispetto alle tecnologie esistenti.
A norma del regolamento, il gruppo di coordinamento HTA e i suoi sottogruppi, composti da organismi nazionali di valutazione delle tecnologie sanitarie, conducono congiuntamente valutazioni cliniche sia di nuovi medicinali che di determinati dispositivi medici ad alto rischio, a partire dai nuovi medicinali antitumorali e dai medicinali per terapie avanzate (ATMP). Le valutazioni devono essere completate entro 30 giorni dall’autorizzazione del medicinale, risparmiando tempo per i pazienti, i sistemi sanitari e gli sviluppatori.
Gli organismi HTA possono anche procedere con consultazioni scientifiche congiunte per consigliare gli sviluppatori di tecnologie sui progetti di studi clinici che generano prove adeguate.
Gli Stati membri lavoreranno insieme a esercitazioni di “horizon scanning” per individuare, in una fase precoce, tecnologie sanitarie promettenti, al fine di aiutare i sistemi sanitari a prepararsi.
I beneficiari del nuovo Regolamento
I soggetti che beneficeranno di quanto disposto dal Regolamento sono:
- I pazienti e i medici. Gli esperti sanitari e, soprattutto, i pazienti disporranno di un nuovo quadro che contribuirà ad affrontare le esigenze mediche insoddisfatte, a facilitare l’accesso a medicinali innovativi e ad alcuni dispositivi medici ad alto rischio, migliorando la competitività dell’industria medica dell’UE. Pazienti e medici saranno anche direttamente coinvolti in un lavoro congiunto.
- Gli Stati membri. Le valutazioni cliniche congiunte saranno relazioni scientifiche tempestive e di elevata qualità che gli Stati membri terranno in debita considerazione nei loro processi nazionali di valutazione delle tecnologie sanitarie. Il regolamento HTA sosterrà gli Stati membri nell’adottare decisioni più tempestive, basate su dati concreti in merito all’accesso dei pazienti a nuovi medicinali e dispositivi medici.
- Gli sviluppatori nei settori farmaceutici e dei dispositivi medici. Questi avranno maggiore chiarezza e prevedibilità per quanto riguarda i requisiti di evidenza clinica per l’HTA e beneficeranno di incrementi di efficienza nella presentazione delle prove cliniche per la valutazione delle tecnologie sanitarie, in quanto vi sarà un unico fascicolo di presentazione a livello dell’UE per le valutazioni cliniche congiunte.
I prodotti coperti dalle valutazioni cliniche congiunte
Le nuove norme introducono un approccio graduale nei confronti di tutti i medicinali che richiedono autorizzazioni all’immissione in commercio centralizzate.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di un nuovo medicinale antitumorale o di un medicinale per terapie avanzate, convalidata dall’Agenzia europea per i medicinali, attiverà una valutazione clinica congiunta sotto l’autorità del gruppo di coordinamento degli Stati membri per la valutazione delle tecnologie sanitarie.
Dal 2026 saranno valutati anche i dispositivi medici ad alto rischio selezionati.
Le norme saranno estese ai medicinali orfani nel gennaio 2028 e dal 2030 riguarderanno tutti i nuovi medicinali.
Come funziona il nuovo quadro di cooperazione dell’Ue in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie
Il regolamento ha istituito un gruppo di coordinamento degli Stati membri composto da membri designati da ciascun paese. Il gruppo di coordinamento sovrintende al lavoro tecnico congiunto svolto da sottogruppi di rappresentanti nazionali per tipi specifici di lavoro. Nel 2023 è stata istituita una rete delle parti interessate per facilitare un dialogo regolare tra le organizzazioni europee di coordinamento e il gruppo di coordinamento.
La Commissione funge da segretariato per la cooperazione, garantendo che le procedure siano seguite e che il lavoro congiunto sia svolto in modo tempestivo e trasparente e facilita lo scambio di informazioni con altre agenzie e organismi pertinenti dell’UE, come l’Agenzia europea per i medicinali.
E’ stata realizzata, inoltre, una piattaforma informatica che sarà utilizzata per la presentazione di informazioni da parte degli sviluppatori di tecnologie sanitarie e per consentire ai valutatori degli Stati membri di redigere le relazioni di valutazione clinica congiunta e i documenti di consultazione scientifica congiunta.
Come gli Stati membri utilizzeranno le relazioni sulla valutazione clinica congiunta
Gli Stati membri devono tenere in debita considerazione la relazione sulla valutazione clinica congiunta nell’effettuare una valutazione nazionale delle tecnologie sanitarie. È possibile integrare la valutazione clinica congiunta con ulteriori analisi cliniche che possono essere necessarie nel loro processo nazionale di valutazione delle tecnologie sanitarie, così come è possibile integrare la valutazione clinica congiunta con analisi non cliniche.
Gli Stati membri restano responsabili di trarre conclusioni sul valore complessivo di una nuova tecnologia sanitaria per il loro sistema sanitario e sulle decisioni in materia di fissazione dei prezzi e di rimborso.
L’applicazione del regolamento HTA
Il periodo di tre anni tra l’entrata in vigore e l’inizio dell’applicazione, il 12 Gennaio 2025, ha garantito che vi fosse l’istituzione del quadro organizzativo del regolamento HTA e l’adozione degli atti delegati, di esecuzione e i documenti di orientamento metodologico previsti dal regolamento.
Ha, inoltre, dato agli Stati membri il tempo di adeguare la legislazione e i processi nazionali in materia di valutazione delle tecnologie sanitarie al nuovo regolamento HTA, se necessario, e le organizzazioni delle parti interessate, in particolare gli sviluppatori di tecnologie sanitarie, hanno potuto familiarizzare e conformarsi ai requisiti del nuovo quadro.
