A Stoccolma è arrivato l’annuncio dei vincitori del Premio Nobel per la Medicina e la Fisiologia 2024. Sono due americani, Victor Ambros e Gary Ruvkun. Hanno ricevuto il loro riconoscimento per la scoperta dei microRNA.
Apparentemente questo termine dice poco, ma sempre di più ci si accorge dell’importanza di questi elementi. In futuro, i microRNA potranno aiutarci a curare e prevenire diverse patologie, a partire dai tumori per arrivare fino al diabete.
Ma cosa sono i microRNA? Si tratta di piccoli polimeri nucleotidici che intercettano i prodotti dei geni mutati. Per questo potrebbero diventare un obiettivo per le cure, considerando che gli agenti cancerogeni (pensando ai tumori) possono agire su di loro, neutralizzandoli. E quindi favorire lo sviluppo del tumore.
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Cosa succede nelle cellule
Proviamo a viaggiare nel mondo dell’ultrapiccolo. E tentiamo di scoprire come gli studi di Ambrose e Ruykun sono importanti, tanto da portarli a ricevere, a distanza di oltre trent’anni dalla loro prima osservazione, il premio Nobel. Per capire, bisogna andare a studiare come i messaggi passino attraverso le cellule in modo che continuino a riprodursi nel modo corretto, producendo le proteine che servono. Ogni particolare cellula ha indicazioni precise in questo senso, per svolgere funzioni specifiche. Per questo, le cellule del polmone continuano a duplicarsi e a svolgere le loro funzioni correttamente quando stiamo bene, quelle dell’intestino fanno lo stesso e così via.
Come spiega il sito nobelprize.org, il premio Nobel di quest’anno si concentra sulla scoperta di un meccanismo di regolazione vitale utilizzato nelle cellule per controllare l’attività genica. Le informazioni genetiche fluiscono dal DNA all’RNA messaggero (mRNA), tramite un processo chiamato trascrizione, e poi al macchinario cellulare per la produzione di proteine. Lì, gli mRNA vengono tradotti in modo che le proteine siano prodotte secondo le istruzioni genetiche immagazzinate nel DNA. Ma occorre che ci sia una regolazione precisa per ogni cellula. E l’attività genica deve essere continuamente messa a punto per adattare le funzioni cellulari alle mutevoli condizioni del nostro corpo e dell’ambiente. Se la regolazione genica va male, può portare a gravi malattie come cancro, diabete o altro. Pertanto, comprendere la regolazione dell’attività genica è stato un obiettivo importante per molti decenni.
Cosa cambia la ricerca dei Nobel
Negli anni ’60, è stato dimostrato che proteine specializzate, note come fattori di trascrizione, possono legarsi a regioni specifiche del DNA e controllare il flusso di informazioni genetiche determinando quali mRNA vengono prodotti. Da allora, sono stati identificati migliaia di fattori di trascrizione e per molto tempo si è creduto che i principi fondamentali della regolazione genica fossero stati risolti. Ed è a questo punto che compaiono le osservazioni sui microRNA: i due studiosi hanno identificato nuovi meccanismi di regolazione, fondamentali per il benessere. Grazie a questi strumenti ogni cellula riesce a “scegliere” solo le istruzioni importanti, attivando caso per caso i geni relativi.
Victor Ambros e Gary Ruvkun hanno scoperto appunto i microRNA, una nuova classe di minuscole molecole di RNA che svolgono un ruolo cruciale nella regolazione genica. La loro scoperta rivoluzionaria ha rivelato un principio completamente nuovo di regolazione genica che si è rivelato essenziale per gli organismi multicellulari, compresi gli esseri umani. Ora, dopo un iniziale scetticismo, si sa che che il patrimonio genetico umano umano codifica per oltre mille microRNA. La loro sorprendente scoperta ha rivelato una dimensione completamente nuova della regolazione genica. I microRNA si stanno dimostrando fondamentalmente importanti per il modo in cui gli organismi si sviluppano e funzionano.
Angeli custodi delle cellule
Nell’immaginario collettivo, l’angelo custode ci guarda, ci segue e ci protegge. Nel mondo dell’ultrapiccolo, anche per le cellule umane ci sono veri e propri angeli custodi biologici. E sono appunto questi i microRNA. Sono loro che, se siamo esposti a cancerogeni come il fumo di sigaretta, vanno ad intercettare i prodotti dei geni mutati capaci di indurre lo sviluppo del tumore e li neutralizzano.
Il premio Nobel di quest’anno premia due scienziati per la loro scoperta di un principio fondamentale che regola il modo in cui viene regolata l’attività genica. Il tutto, a partire da studi su un piccolo verme lungo 1 millimetro, Caenorhabditis elegans, che ha cellule specializzate, ad esempio nervose e muscolari. Poi, dopo un iniziale scetticismo, all’inizio di questo millennio il gruppo di ricerca di Ruvkun pubblicò la scoperta di un altro microRNA, codificato dal gene let-7. Poi è iniziata la rincorsa della scienza e oggi conosciamo oltre mille geni per diversi microRNA negli esseri umani.
Oggi sappiamo che, ad esempio per il tumore polmonare nei fumatori (ma non è l’unica applicazione della ricerca) i microRNA potrebbero diventare veri e propri farmaci su misura. I cancerogeni, quale appunto è il fumo di sigaretta, inducono già dopo 1 mese di esposizione gravi danni nel DNA e nei geni che controllano lo sviluppo del cancro. Lo sviluppo della malattia sarebbe quindi molto rapido. Ma la natura ha dotato il nostro organismo di potenti angeli custodi del nostro DNA e della nostra salute, i microRNA appunto. Questi piccoli polimeri nucleotidici intercettano i prodotti dei geni mutati che inducono lo sviluppo del cancro neutralizzandoli. Per questo si punta su una ricerca iniziata su un piccolo verme, e destinata a portare grandi risultati per l’essere umano.