PRO’s. Tenete a mente questa sigla: sta per Patient Reported Outcomes. Ed in pratica mette in luce l’importanza della valutazione dei malati sulle terapie, con particolare attenzione anche agli effetti indesiderati. Sempre di più elementi come questo diventano basilari nel percorso di studio di un farmaco. Anche perché risultano strumenti per migliorare i percorsi di cura e in qualche modo intervenire sulla sostenibilità del Sistema sanitario.
I PRO’s sono solo uno degli elementi della ricerca clinica, motore del progresso scientifico e dell’innovazione, un bene e un patrimonio del singolo e della società. Gli studi clinici riguardano direttamente pazienti e cittadini, sia perché la partecipazione ad uno studio permette a chi convive con una patologia di accedere in anticipo e in sicurezza a opzioni terapeutiche innovative, più efficaci rispetto a quelle già in uso, sia perché il valore della ricerca si traduce in benefici sanitari, sociali ed economici per tutti i pazienti e per l’intera comunità, con un miglioramento della salute globale.
Favorire tra i cittadini la consapevolezza del valore della ricerca e superare le resistenze che ostacolano la partecipazione dei pazienti agli studi clinici, sono gli obiettivi della campagna nazionale di sensibilizzazione e informazione sul valore della ricerca e della sperimentazione clinica “La ricerca siamo noi. Tutti insieme, dalla scienza alla cura”, promossa dall’Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE) insieme ad un’autorevole e ampia coalition di 47 tra Associazioni pazienti, accademie e aziende sanitarie, società scientifiche e centri di ricerca, con il patrocinio di Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS – Università Cattolica del Sacro Cuore, del relativo Clinical Trial Center e dall’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Alessandria.
Indice
Quanto vale la ricerca in Italia
La ricerca è il capitale umano ed economico di uno Stato. Occorrono nuove e integrate leve strategiche per valorizzare la ricerca clinica in Italia: attrazione di capitali economici e investimenti, formazione del personale, trattenere e attrarre i giovani talenti.
“Secondo il Rapporto sulla sperimentazione clinica dei medicinali in Italia 2023 di AIFA, dal 2000 al 2022 sono state autorizzate oltre 15.400 sperimentazioni cliniche nel Paese – commenta Onofrio Mastandrea, che fa parte della Giunta Farmindustria. Nel 2023 le imprese farmaceutiche hanno destinato 2 miliardi di euro alla R&S, il 7% del totale degli investimenti nel Paese. Permangono però delle criticità: la riduzione degli studi clinici realizzati in Europa, dal 18% del totale mondiale nel 2013 al 9% nel 2023, ha portato a 60.000 pazienti in meno che accedono ad una sperimentazione e quindi a terapie innovative. Tuttavia, la collaborazione tra Ministero della Salute, AIFA e stakeholder del settore ha l’obiettivo di migliorare l’attrattività italiana per la ricerca clinica. Fondamentale l’investimento nel capitale umano: la capacità di formare, trattenere e attrarre i giovani talenti che costituiranno il futuro della ricerca scientifica, anche nell’industria farmaceutica”.
Studi profit e no profit
La ricerca clinica rappresenta per i pazienti una opportunità, in quanto permette di accedere alle terapie più avanzate e contribuisce allo sviluppo di cure migliori per tutti. L’Italia ha sempre avuto un ruolo di leadership nella ricerca clinica, soprattutto per l’eccellente qualità della produzione scientifica, riconosciuta a livello internazionale. Purtroppo, nel nostro Paese i finanziamenti per la ricerca scientifica sono insufficienti. Eppure, dimostrare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco innovativo significa far entrare sul mercato in tempi relativamente brevi, cure migliori di quelle già disponibili. Indubbiamente la ricerca clinica è un settore “caldo” che andrebbe potenziato per rendere l’Italia più attrattiva ad ospitare studi clinici.
“In Italia nell’80% dei casi, gli studi sono ‘profit’, cioè sostenuti da aziende farmaceutiche e solo il 20% sono ‘no profit’, cioè studi cosiddetti accademici – ricorda Giampaolo Tortora, Direttore del Comprehensive Cancer Center, Fondazione Policlinico Universitario ‘A. Gemelli’ IRCCS di Roma. La carenza di studi non sponsorizzati è un grave danno, perché la sperimentazione di nuovi farmaci comporta vantaggi dal punto di vista scientifico e da un punto di vista economico. È dimostrato, infatti, che per ogni euro investito in ricerca il guadagno per il Servizio Sanitario Nazionale è pari a 3 euro e, nel caso di studi clinici per farmaci oncologici, addirittura 3,35 euro”.
Le tappe della ricerca
La ricerca scientifica non è un processo esclusivo. I suoi traguardi e successi sono la conseguenza di un processo condiviso da medici, scienziati, ricercatori e pazienti, uniti nel comune obiettivo di migliorare la salute della comunità. La sperimentazione pre-clinica è essenziale per garantire che i farmaci in sperimentazione abbiano un profilo di sicurezza accettabile e una buona probabilità di essere efficaci.
Gli studi clinici sull’uomo sono gli strumenti su cui si basa lo sviluppo vero e proprio di un nuovo farmaco. Il loro obiettivo è verificare e valutare attraverso le fasi 1, 2, 3 e 4 (farmacovigilanza) la sicurezza, priorità assoluta, e l’efficacia di una nuova molecola, prima che diventi un farmaco disponibile per i pazienti.
“Il processo è molto lento, graduale e può durare anche dieci anni; i soggetti sani o i pazienti che partecipano a uno studio clinico devono sempre esprimere il proprio consenso – spiega Dominique Van Doorne, Tesoriere e Responsabile Scientifico di Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE). Senza una buona partecipazione dei pazienti agli studi clinici non ci sarebbe ricerca. L’idea del paziente ‘cavia’ è desueta e superata, oggi i pazienti coinvolti negli studi clinici sono seguiti con grande attenzione e rigore. I Comitati Etici sono gli organismi che controllano e garantiscono che la ricerca sia fatta nel rispetto dei partecipanti e delle regole internazionali dettate dalla Dichiarazione di Helsinki e dalle Good Clinical Practices, o GCP”.
Quanto vale il paziente esperto
Il paziente esperto e consapevole è una figura centrale nella ricerca clinica, perché conosce la malattia per esperienza personale ed è capace con le competenze acquisite di rappresentare gli interessi dei pazienti. Il paziente fa la differenza, non solo perché mette le sue conoscenze a disposizione della comunità scientifica, ma perché contribuisce a definire gli endpoint clinici più importanti dal punto di vista del malato, e non per come li percepisce il clinico o il ricercatore, e a valutare i preziosi dati sulla qualità di vita con la malattia.
“Essere pazienti informati significa comprendere il valore della ricerca e quanto sia sicura, inoltre permette di comprendere l’importanza della partecipazione attiva e della necessità di rimanere nello studio fino alla sua conclusione – sottolinea Paola Kruger, Direttore Scientifico Corso EUPATI Italia e Paziente Esperto EUPATI. Una corretta informazione è la base per poter partecipare in maniera consapevole alla ricerca clinica. La formazione, invece, dà la possibilità al paziente di essere coinvolto – fin dall’inizio – al disegno del progetto, allo sviluppo del protocollo clinico e in seguito alla raccolta di dati generati dai pazienti”.
Cosa propone la campagna
L’iniziativa propone un viaggio dietro le quinte della ricerca clinica per far conoscere a pazienti, caregiver e opinione pubblica come funziona il complesso e rigoroso percorso che dal laboratorio porta nuove opzioni terapeutiche al letto di chi è curato.
“L’Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE) ha sempre ritenuto fosse importante affrontare le preoccupazioni dei cittadini nei confronti delle sperimentazioni cliniche – segnala Nicola Merlin, Presidente Accademia del Paziente Esperto EUPATI APS (AdPEE). Riteniamo sia indispensabile contrastare le fake news, evidenziare il valore della partecipazione ai trial clinici (sia per l’avanzamento della scienza che per il potenziale beneficio dei partecipanti stessi), coinvolgere i pazienti affinché possano essere protagonisti attivi nelle decisioni riguardanti la loro salute e i loro trattamenti. Questa campagna intende costruire un ‘ponte’ di fiducia tra la comunità scientifica e l’opinione pubblica: “la ricerca siamo noi” è un importante passo verso una maggiore collaborazione e alleanza reciproca, elementi chiave per il progresso della scienza e della salute pubblica”.