La Commissione ha proposto una riforma di ampio respiro della legislazione farmaceutica dell’UE con l’obiettivo di renderla più agile, flessibile e adeguata alle esigenze dei cittadini e delle imprese. Vediamo nel dettaglio gli elementi fondamentali che la caratterizzano.
Indice
La strategia farmaceutica
Nel novembre 2020 la Commissione aveva presentato una strategia farmaceutica per l’Europa, mirata a creare un contesto farmaceutico adeguato alle esigenze future e incentrato sui pazienti, nel quale l’industria dell’UE potesse innovare, prosperare e mantenere il suo ruolo di leader mondiale, diventando resiliente alle crisi e adeguata al panorama che allora si andava a definire e alle sfide future.
Una strategia pronta ad affrontare minacce per la salute a carattere transfrontaliero, a rafforzare i mandati delle agenzie sanitarie dell’UE, ad istituire l’Autorità per la preparazione e la risposta alle emergenze sanitarie (HERA), a creare il piano europeo di lotta contro il cancro e lo spazio europeo di dati sanitari.
La strategia ha dato, quindi, avvio a una revisione ambiziosa dell’attuale legislazione farmaceutica che costituisce una risposta globale alle sfide cui deve far fronte attualmente il settore farmaceutico dell’UE.
Il 30 marzo 2021 la Commissione ha pubblicato la sua tabella di marcia per la revisione della legislazione farmaceutica generale.
Dalla pubblicazione della tabella di marcia, la Commissione ha condotto una serie di consultazioni e riunioni per informare l’elaborazione della strategia.
La Commissione ha esaminato le posizioni e le priorità sollevate dalle parti interessate e dal pubblico e ha lavorato a stretto contatto con le autorità degli Stati membri nell’ambito dei suoi comitati consultivi.
Quella adottata a fine Aprile è il primo riesame importante della legislazione farmaceutica dal 2004.
In che cosa consiste il pacchetto normativo
La proposta adottata dalla Commissione rivede e sostituisce la legislazione farmaceutica generale vigente (regolamento 726/2004 e direttiva 2001/83/CE) e la legislazione sui medicinali per i bambini e per le malattie rare (regolamento 1901/2006 e regolamento 141/2000/CE, rispettivamente).
La revisione migliorerà la disponibilità e l’accessibilità, anche in termini di prezzi, dei medicinali. Sosterrà l’innovazione e darà slancio alla competitività e all’attrattiva dell’industria farmaceutica dell’UE promuovendo al contempo i parametri ambientali più elevati ed è volta a superare sfide di fondamentale importanza.
I medicinali autorizzati nell’UE non giungono ancora ai pazienti con sufficiente rapidità e non sono accessibili in egual misura in tutti gli Stati membri.
I prezzi elevati dei trattamenti innovativi e le carenze di medicinali rimangono causa di forte preoccupazione per i pazienti e i sistemi sanitari.
Inoltre, per conservare la propria attrattiva come luogo per gli investimenti e mantenere il proprio ruolo di leader mondiale nello sviluppo di medicinali, l’UE deve adattare il proprio sistema normativo alla trasformazione digitale e alle nuove tecnologie, pur riducendo la burocrazia e semplificando le procedure.
Le nuove norme devono mitigare l’impatto ambientale della produzione di medicinali in linea con gli obiettivi del Green Deal europeo.
Oltre alla riforma la Commissione ha presentato anche una proposta di raccomandazione del Consiglio per intensificare la lotta contro la resistenza antimicrobica, una delle notevoli lacune anche in termini di risposta a esigenze mediche non soddisfatte, insieme alle malattie rare.
La riforma comprende 2 proposte legislative: una nuova direttiva e un nuovo regolamento, che costituiscono il quadro normativo dell’UE per tutti i medicinali, compresi quelli per le malattie rare e per uso pediatrico, e sostituiscono, semplificandola, la precedente legislazione sui prodotti farmaceutici.
Cosa contiene la direttiva
La direttiva contiene:
- tutte le prescrizioni per l’autorizzazione, il monitoraggio, l’etichettatura
- la tutela normativa
- l’immissione in commercio
- altre procedure di regolamentazione per tutti i medicinali autorizzati a livello dell’UE e a livello nazionale.
Cosa stabilisce il regolamento
Il regolamento stabilisce:
- norme specifiche, oltre a quelle della direttiva, per i medicinali autorizzati a livello dell’UE, in particolare per i più innovativi
- introduce norme sulla gestione coordinata delle carenze critiche e sulla sicurezza dell’approvvigionamento di medicinali critici
- stabilisce le norme che disciplinano l’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
La riforma comprende anche una raccomandazione del Consiglio sulla resistenza antimicrobica.
Infine, queste proposte legislative e la raccomandazione del Consiglio sono accompagnate da una comunicazione che illustra la logica delle modifiche introdotte.
Le novità della riforma
La riforma propone nuovi strumenti settoriali miranti a:
- passare da un sistema di incentivi per le imprese farmaceutiche basato su un approccio universale a livello europeo (“one size fits all”) a un sistema modulato, che premi le imprese che soddisfano importanti obiettivi di salute pubblica, come l’accesso ai medicinali in tutti gli Stati membri, lo sviluppo di medicinali che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte, lo svolgimento di sperimentazioni cliniche comparative e lo sviluppo di medicinali in grado di curare anche altre malattie. Quanto ai medicinali per le malattie rare, si propone un’analoga modulazione riguardo all’esclusiva di mercato;
- assicurare la disponibilità più rapida di medicinali generici e biosimilari e la trasparenza dei finanziamenti pubblici;
- offrire soluzioni per affrontare le carenze di medicinali e garantire la sicurezza dell’approvvigionamento. La nuova legislazione migliorerà il monitoraggio e l’attenuazione delle carenze di medicinali, in particolare di quelle critiche, sia a livello nazionale che a livello dell’EMA. Le imprese farmaceutiche dovranno segnalare più rapidamente le carenze di medicinali e redigere relativi piani di prevenzione. Le imprese avranno l’obbligo di colmare le carenze critiche e di riferire in merito ai risultati delle misure adottate (aumento o riorganizzazione della capacità di produzione, adeguamento della distribuzione per migliorare l’approvvigionamento, ecc.). Sarà inoltre stilato un elenco UE dei medicinali critici, vale a dire dei medicinali considerati più critici per i sistemi sanitari in qualsiasi momento. Le imprese e gli altri portatori di interessi riceveranno raccomandazioni sulle misure da adottare per rafforzare le catene di approvvigionamento di tali medicinali e garantire la continuità e la sicurezza dell’approvvigionamento per i cittadini dell’UE. La legislazione consentirà, inoltre, alla Commissione di introdurre, mediante un atto di esecuzione, misure volte a rafforzare la sicurezza dell’approvvigionamento, tra cui l’obbligo di costituire scorte di emergenza.
- introdurre un quadro normativo moderno e semplificato con autorizzazioni più rapide di nuovi medicinali. Ad esempio, per svolgere la propria valutazione, l’EMA disporrà di 180, anziché di 210 giorni. Per l’autorizzazione, la Commissione disporrà di 46, anziché di 67 giorni. Ciò contribuirà a ridurre l’attuale media di circa 400 giorni trascorsi tra la presentazione e l’autorizzazione all’immissione in commercio. Per la valutazione dei medicinali di grande interesse per la salute pubblica, l’EMA usufruirà di appena 150 giorni dedicati a spazi di sperimentazione normativa per sostenere lo sviluppo di medicinali innovativi, comunicazioni elettroniche e foglietti illustrativi elettronici;
- promuovere l’innovazione e la competitività;
- tutelare più efficacemente l’ambiente. È dimostrato scientificamente che la produzione, l’uso e lo smaltimento improprio dei medicinali possono avere ripercussioni negative sull’ambiente. Sono stati individuati antimicrobici negli impianti di trattamento delle acque reflue, negli effluenti derivanti dal processo di fabbricazione e nelle acque superficiali e sotterranee, il che è preoccupante perché accresce la resistenza antimicrobica. Gli interferenti endocrini sono un altro importante gruppo di medicinali che può rappresentare un rischio per l’ambiente e la salute pubblica. In linea con gli impegni assunti in precedenza nell’approccio strategico riguardo all’impatto ambientale dei farmaci, la riforma rafforza la valutazione del rischio ambientale (VRA) dei medicinali per limitare i potenziali impatti negativi dei medicinali sull’ambiente e sulla salute pubblica. La VRA è obbligatoria per tutte le aziende farmaceutiche che immettono medicinali sul mercato dell’UE. L’autorizzazione all’immissione in commercio può essere rifiutata se le imprese non forniscono prove adeguate del fatto che sono stati valutati i rischi ambientali e sono state adottate misure di attenuazione dei rischi.
- lottare contro la resistenza antimicrobica (AMR).
Cosa vuol dire in questo contesto promuovere l’innovazione
Sono state proposte numerose misure per sostenere lo sviluppo di medicinali innovativi.
Il processo di autorizzazione dei nuovi medicinali sarà accelerato grazie a procedure semplificate e alla ristrutturazione dell’EMA.
La proposta legislativa semplifica la struttura dell’EMA, riducendo a 2 il numero dei principali comitati scientifici responsabili dei medicinali per uso umano:
- il comitato per i medicinali per uso umano
- il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC).
Saranno, invece, aboliti i comitati che si occupavano di medicinali orfani, medicinali pediatrici e medicinali per terapie avanzate.
La nuova struttura più snella è completata da un maggiore sostegno ai 2 comitati rimanenti, attraverso gruppi di lavoro e gruppi di esperti. Ciò ridurrà i tempi di valutazione e libererà risorse scientifiche per rafforzare il sostegno agli sviluppatori nella fase precedente l’autorizzazione, con benefici in termini di efficienza.
Il mandato dell’EMA e del suo gruppo direttivo esecutivo per le carenze e la sicurezza dei medicinali sarà ampliato e in futuro comprenderà la gestione delle carenze critiche e la sicurezza dell’approvvigionamento di medicinali critici.
In seno all’EMA sarà istituito un ispettorato per rafforzare le capacità degli Stati membri, in particolare per quanto riguarda le ispezioni nei paesi terzi, al fine di migliorare l’efficienza della sorveglianza e coadiuvare le procedure di autorizzazione all’immissione in commercio.
La formulazione tempestiva di pareri scientifici da parte dell’EMA migliorerà la qualità delle domande. Sarà inoltre assicurato un sostegno scientifico adattato alle esigenze delle PMI.
Traendo insegnamento dall’esperienza della COVID-19 saranno introdotti “riesami continui”, revisioni progressive dei dati man mano che saranno disponibili e autorizzazioni temporanee di emergenza all’immissione in commercio per le emergenze sanitarie.
Gli sviluppatori di prodotti innovativi riceveranno consulenze sul loro prodotto anche anni prima di presentare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio, il che ne agevolerà le decisioni.
Spazi di sperimentazione normativa consentiranno di collaudare in condizioni reali nuovi approcci normativi per le nuove terapie. Sarà, inoltre, agevolato l’uso di dati reali e di dati sanitari, consentendo alla disciplina normativa più agilità per tenere conto dei progressi scientifici, della digitalizzazione, dell’intelligenza artificiale e dei prodotti all’avanguardia.
Disposizioni speciali e incentivi per il riposizionamento renderanno più facile per i ricercatori e le entità senza scopo di lucro raggiungere traguardi che si materializzeranno in termini di medicinali autorizzati.
Sono previsti incentivi speciali per i medicinali che rispondono a elevate esigenze mediche insoddisfatte nel caso delle malattie rare.
Le imprese che commercializzano medicinali innovativi disporranno di un periodo minimo di tutela normativa di 8 anni, di cui 6 anni di protezione dei dati e 2 anni di protezione del mercato. Le imprese potranno beneficiare di ulteriori periodi di protezione.
Il periodo complessivo massimo sarà portato infatti a 12 anni, rispetto agli 11 attuali. Questi ulteriori periodi di protezione possono essere ottenuti a condizione che le imprese commercializzino:
- il medicinale in tutti gli Stati membri (+ 2 anni)
- che il medicinale risponda a un’esigenza medica insoddisfatta (+ 6 mesi)
- che vengano svolte sperimentazioni cliniche comparative (+ 6 mesi).
Un ulteriore anno di protezione dei dati può essere concesso se il medicinale è in grado di curare anche altre malattie. Si prevede che la tutela normativa supplementare di 2 anni subordinata alla commercializzazione dei medicinali in tutti gli Stati membri ne aumenti l’accessibilità del 15 %. Ciò significa che 67 milioni di persone in più nell’UE potrebbero potenzialmente beneficiare di un nuovo medicinale.
Relativamente ai medicinali per le malattie rare, la durata standard dell’esclusiva di mercato sarà di 9 anni.
Le imprese possono beneficiare di ulteriori periodi di esclusiva di mercato se con il medicinale in questione puntano a combattere un’urgente esigenza medica insoddisfatta (1 anno), se lo commercializzano in tutti gli Stati membri (+ 1 anno) o se sviluppano nuove indicazioni terapeutiche per un medicinale orfano già autorizzato (fino a 2 anni supplementari). I periodi regolamentari di produzione possono raggiungere un massimo di 13 anni, rispetto ai 10 anni attuali.
Inoltre, una serie di misure adeguate alle esigenze future garantirà che il sistema normativo possa tenere il passo con il progresso scientifico e tecnologico. Una delle misure previste riguarda la promozione di metodi innovativi, compresi quelli volti a ridurre la sperimentazione animale.
Tutte queste misure apportano una tutela normativa attraente e competitiva a livello internazionale, complementare all’attuale sistema dei diritti di proprietà intellettuale, offrendo alle imprese un premio supplementare per l’innovazione.
La riforma non inciderà sul sistema UE di tutela della proprietà intellettuale (brevetti, marchi, diritti d’autore, certificati protettivi complementari), offrendo un sistema di incentivi competitivo a livello mondiale.
I pazienti potranno accedere a un più ampio numero di medicinali e a quelli innovativi
Uno degli obiettivi principali della riforma è garantire a tutti i pazienti in tutta l’UE un accesso tempestivo e ad eque condizioni a medicinali sicuri ed efficaci.
Oggi non è sempre così, soprattutto per i medicinali innovativi, visto che l’accesso dei pazienti varia da uno Stato membro all’altro.
La riforma va incontro a tale preoccupazione, perché concede i due anni di protezione dei dati solo ai medicinali commercializzati in tutti gli Stati membri.
La riduzione di 2 anni del periodo standard di tutela normativa rispetto a oggi e misure atte ad agevolare l’accesso precoce al mercato dei medicinali generici e biosimilari offriranno, inoltre, ai pazienti opzioni a prezzi più accessibili e conterranno la spesa farmaceutica dei sistemi sanitari.
Gli incentivi per il riposizionamento dei medicinali esistenti e per l’utilizzo di dati relativi alle sperimentazioni controllate consentiranno ai pazienti di accedere più rapidamente a nuove terapie rispondenti alle loro esigenze.
Il ricorso a dati comparativi sulle sperimentazioni aiuterà le autorità nazionali a valutare meglio l’efficacia in termini di costi di un nuovo medicinale.
La semplificazione del sistema decisionale ridurrà i tempi di rilascio delle autorizzazioni per i nuovi medicinali.
Saranno offerti incentivi per lo sviluppo di medicinali innovativi che rispondano a esigenze mediche insoddisfatte.
In aggiunta ai tradizionali foglietti illustrativi cartacei, le informazioni in formato elettronico sui prodotti garantiranno ai pazienti un’informazione accurata nella loro lingua attraverso foglietti illustrativi elettronici e contribuiranno ad affrontare le carenze agevolando il riorientamento delle scorte verso i paesi che ne hanno bisogno.
La riforma rafforza la voce dei pazienti in seno all’EMA, aggiungendo rappresentanti dei pazienti nel suo principale comitato scientifico.