Alzheimer, dopo 20 anni il primo farmaco: come si chiama e chi lo produce

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il primo farmaco per il trattamento dell'Alzheimer

Una scoperta rivoluzionaria, che potrebbe per sempre cambiare una delle malattie più misteriose e diffuse del 21esimo secolo. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il primo farmaco per il trattamento dell’Alzheimer.

Tutto sul farmaco anti-Alzheimer

Si chiama Aduhelm (aducanumab) ed è prodotto dal colosso Biogen di Cambridge, Massachusetts: in termini tecnici Aduhelm è un anticorpo beta-amiloide indicato per il trattamento della malattia dell’Alzheimer ed è stato approvato utilizzando il percorso di approvazione accelerato, che può essere utilizzato per un farmaco per una malattia grave o pericolosa per la vita, che fornisce un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti quando c’è un’aspettativa di beneficio clinico.

Come nella lotta contro il cancro, il percorso accelerato di approvazione può portare più rapidamente le terapie ai pazienti, stimolando al contempo più ricerca e innovazione. Aduhelm rappresenta un trattamento unico nel suo genere approvato per il morbo di Alzheimer. È il primo nuovo trattamento approvato per l’Alzheimer dal 2003 ed è la prima terapia che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia.

L’Alzheimer è una malattia cerebrale progressiva e irreversibile che distrugge lentamente la memoria e le capacità di pensiero e, alla fine, la capacità di svolgere compiti semplici. Sebbene le cause specifiche della malattia di Alzheimer non siano completamente note, è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, comprese placche amiloidi e grovigli neurofibrillari, o tau, che provocano la perdita di neuroni e delle loro connessioni. Questi cambiamenti influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare.

“Il morbo di Alzheimer è una malattia devastante che può avere un profondo impatto sulla vita delle persone a cui è stata diagnosticata la malattia e dei loro cari”, spiega Patrizia Cavazzoni, M.D., direttore del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia. Questa opzione di trattamento è la prima terapia a colpire e influenzare il processo patologico sottostante dell’Alzheimer”.

L’approvazione accelerata di Aduhelm si basa sull’endpoint surrogato della riduzione della placca amiloide-beta nel cervello, un segno distintivo dell’Alzheimer. I ricercatori hanno valutato l’efficacia di Aduhelm in tre studi separati per un totale di 3.482 pazienti. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una significativa riduzione della placca amiloide-beta, mentre i pazienti “curati” con placebo non l’hanno avuta.

I possibili effetti collaterali collegati a Aduhelm

Le informazioni sulla prescrizione di Aduhelm includono un avviso per le cosiddette anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che più comunemente si presentano come un gonfiore temporaneo in aree del cervello che di solito si risolve nel tempo e non causa sintomi, sebbene alcune persone possano avere sintomi come mal di testa, confusione, vertigini, alterazioni della vista o nausea.

Un altro avvertimento per Aduhelm è il rischio di reazioni di ipersensibilità, inclusi angioedema e orticaria. Gli effetti collaterali più comuni di Aduhelm sono stati ARIA, mal di testa, caduta, diarrea e confusione/delirio/stato mentale alterato/disorientamento.

Ora, in base alle disposizioni di approvazione accelerata, che forniscono ai pazienti affetti dalla malattia un accesso anticipato al trattamento, la FDA richiede alla società, Biogen, di condurre un nuovo studio clinico randomizzato e controllato per verificare il beneficio clinico del farmaco. Se lo studio non riuscirà a verificare il beneficio clinico, la FDA potrà avviare un procedimento per ritirare l’approvazione del farmaco.

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