Ricerca, ENEA: “Brevettato nuovo composto per trattamento malattia rara”

(Teleborsa) – Brevettare una nuova terapia genica sicura e a basso costo per curare una malattia genetica molto rara come la Glicogenosi di tipo 3 (GSDIII). Questo l’obiettivo del progetto “STEG 3” sviluppato da Enea insieme a Igea, azienda modenese leader nel campo della biofisica clinica.

Il progetto – fa sapere Enea in una nota – è incentrato sullo sviluppo di una strategia molecolare brevettata dall’Agenzia insieme all’Associazione Italiana Glicogenosi (AIG) e, per la sua valenza, è stato inserito nella graduatoria delle iniziative finanziate attraverso lo speciale Fondo interno di “Proof of Concept” creato da Enea con l’obiettivo di avvicinare al mercato tecnologie innovative in partnership con imprese interessate. In questo caso il finanziamento sarà di circa 96.300 euro di cui 43.500 sostenuti dall’Agenzia.

Nello specifico – spiega la nota – il progetto mira a realizzare un composto con DNA sintetico, in grado di “sostituire” la proteina mancante nelle persone colpite dalla Glicogenosi di tipo 3. Fra i vantaggi di questa invenzione vi è il poter inserire nei tessuti “bersaglio” geni anche molto grandi, con trattamenti che possano essere ripetibili. Fra i possibili vantaggi di questa terapia anche quello di indurre una minore reazione immunitaria e di essere applicabile ad altre malattie genetiche, rare e non, che determinano la compromissione dei muscoli scheletrici.

La GSDIII è una malattia che si manifesta a pochi mesi dalla nascita o durante l’infanzia e ha come conseguenza l’ingrossamento del fegato, l’ipoglicemia e un ritardo della crescita fino ad un indebolimento dei muscoli che negli adulti arriva ad una forma di distrofia muscolare. Ad oggi, non è disponibile alcuna terapia specifica ed il controllo della malattia si basa essenzialmente su indicazioni dietetiche.

“Con questo metodo – spiega Rosella Franconi, ricercatrice del Laboratorio Tecnologie Biomediche dell’Enea – si può pensare di intervenire localmente dove il disturbo si presenta, in particolare nel trattamento dei tessuti e degli organi più colpiti come il muscolo scheletrico, riattivandone le loro funzionalità”.

Il Progetto rientra fra i 37 selezionati da un’apposita commissione di esperti Enea e di Iban, l’Associazione Italiana dei Business Angels, fra oltre 170 presentati. Il Fondo è nato nel 2018, ad oggi ha investito circa 1,67 milioni di euro ed è uno dei tre pilastri’della Knowledge Exchange Strategy (KEP) lanciata da Enea per rafforzare il trasferimento tecnologico alle imprese.

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